摘要：
2023年3月17日, 夏青团队受邀在Cell子刊STAR Protocols杂志在线发表了题为"Adeno-associated viral delivery of engineered tRNA-enzyme pairs into nonsense mutation mouse models"的实验方案文章(Protocol)。该文章提出了利用工程化“tRNA—酶” 正交系统来通读无义突变的位点, 通过引入一个非天然氨基酸(UAA)来恢复致病蛋白表达的新型治疗策略。文章详细介绍了如何筛选和优化tRNA-酶正交对以实现有效的 UAA引入, 利用腺相关病毒(AAV)载体进行腹腔和肌肉注射的两种递送方式, 详细评价了治疗效果。该工作突破了以往只能局限于使用基因治疗和基因编辑逐一进行每个基因的药物研发模式, 为今后开创通用型点突变罕见病治疗提供有效工具。
Supporting:
北京大学药学院 天然药物及仿生药物国家重点实验室. 夏青团队发表工程化"“tRNA—酶" 正交系统治疗罕见病的实验方案[J]. 中国药学(英文版), 2023, 32(4): 322-324.
State Key Laboratory of Natural and Biomimetic Drugs, School of Pharmaceutical Sciences, Peking University Health Science Center. The research team of Prof. Qing Xia published the experimental scheme of the treatment of rare diseases by the engineered tRNA-enzyme orthogonal system[J]. Journal of Chinese Pharmaceutical Sciences, 2023, 32(4): 322-324.
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