摘要：
2021年8月2日, 夏青团队在Nature Biomedical Engineering在线发表了文章“Restoration of dystrophin expression in mice by suppressing a nonsense mutation through the incorporation of unnatural amino acids”, 该研究首次实现了利用基因密码子扩展技术恢复内源性Dystrophin蛋白的全长表达, 在肌肉干细胞和PylRS/mdx小鼠疾病模型上系统评价了该方法用于治疗DMD的安全性、有效性和可行性, 并完成了不同方式递送AAV-PylRS-tRNAPyl的安全性和治疗效果评价, 为DMD和无义突变罕见病治疗提供了新策略。此项研究已于2016年申报中国和美国专利, 目前正积极投入临床前实验研究中。
Supporting:
北京大学药学院 天然药物及仿生药物国家重点实验室. 夏青课题组利用基因密码子扩展技术治疗无义突变罕见病[J]. 中国药学(英文版), 2021, 30(8): 699-700.
State Key Laboratory of Natural and Biomimetic Drugs, School of Pharmaceutical Sciences, Peking University Health Science Center. The research group of Professor Qing Xia has developed gene codon extension technology to treat nonsense mutation rare diseases[J]. Journal of Chinese Pharmaceutical Sciences, 2021, 30(8): 699-700.
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